“港澳药械通”这三年：真实世界研究加速落地，粤港澳大湾区医疗发展融合提速

真实数据平台不但必须维持高质量，亦必须做到多地共用数据，才能为大湾区的真研发展提供稳固基础。

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自2021年8月正式落地以来，“港澳药械通”政策不断深化。截至目前，“港澳药械通”已实现粤港澳大湾区内地9个地市全覆盖，并成功引入多批临床急需的创新药械产品进入大湾区内地，惠及湾区居民近万人次。

依托“港澳药械通”政策，粤港澳大湾区真实世界研究（Real World Study，RWS）建设亦加速落地。在日前举行的粤港澳大湾区联会真实世界研究论坛现场，暨南大学粤港澳大湾区药品与医疗器械真实世界研究院院长蒋杰表示，“真研可在多方向、多领域开展探索和运用，希望立足暨南大学在粤港澳三地的资源和技术优势，利用真实世界研究平台，助力建设粤港澳大湾区战略中的‘健康湾区’。”

而在今年10月16日，香港特区行政长官李家超在施政报告中也阐述了如何推进粤港澳大湾区之间的联动并推进真实世界研究。上述施政报告指出，要利用医健通平台，扩大跨境医疗纪录互通；探索以河套深港科技创新合作区的“大湾区临床试验协作平台”及“真实世界研究及应用中心”，打通数据、样本、药械跨境应用，加速医疗创新产业发展；加强协作在大湾区内推动与国际接轨的专科培训。

在上述论坛期间，多位专家指出真实世界研究在医疗领域的重要性。真实世界研究的优势在于其研究结果的外推性，即外部真实性较好。这些研究通常样本量较大，能够观察到罕见的严重不良事件，并且可以评价不同人群、不同医疗环境和不同使用方法之间的差异，能够在更广泛的临床环境下获取更多患者群体的治疗效果和安全性数据。

而大湾区生物医药产业的最优发展机遇就在于借助“港澳药械通”政策，引进全球领先的制药企业及医疗器械企业的产品，利用大湾区丰富的医疗数据资源，吸引全球领先的医药和医疗器械企业在此投资，开展真实世界研究。这将有力推动大湾区内生物医药产业的高质量发展，同时显著提升区域内的医药研发能力，进一步增强国际竞争力。

探索真实世界研究

中国临床医学真实世界研究施行规范起草专家委员会在《中国肝脏病杂志》发布的《中国临床医学真实世界研究施行规范》指出，真实世界研究指的是，在真实临床、社区或家庭环境下获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究。

该课题组成员、上海交通大学附属瑞金医院药学部主任卞晓岚称，真实世界研究反映了实际诊疗过程和真实条件下患者健康状况变化，更客观地评价真实环境下用药安全性和有效性。真实世界评价的目标人群是实际临床用药的患者，样本量可达数百至数万人，研究指标是直接的疗效和安全性临床指标，研究时长可根据需要对受试者进行长期随访。

与随机对照试验（RCT）相比，真实世界研究覆盖更广，且能够对卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统等多个方面的信息数据进行分析，了解患者在使用药品后的具体情况及潜在获益-风险临床证据。

过去几年，从国家到地方多次发布相关政策，推动地区生物医药发展及真实世界研究。2019年4月，国家药监局启动“中国药品监管科学行动计划”，大力推动真实世界数据研究在药械监管决策的应用与发展；2020年初，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，为国内真实世界研究工作奠定了基础。

作为中国经济发展的重要引擎，粤港澳大湾区在医疗健康领域扮演着重要角色。在真实世界研究方面，粤港澳大湾区已经实施了一系列政策和措施，以促进区域内的医疗创新和合作。

自2017年，国家发改委和粤港澳三地政府共同签署《深化粤港澳合作推进大湾区建设框架协议》以来，粤港澳大湾区在生物医药产业的发展已经迈出了重要步伐。其中，于2020年出台的“港澳药械通”政策就为国际先进创新药械快速进入粤港澳大湾区内地九市临床应用打开了一条“特殊通道”。

这也为跨国药械企业在粤港澳大湾区开展真实世界研究带来可能性。凭借独特的政策优势和区位优势，粤港澳大湾区正成为真实世界研究的热点区域。

“过去几年，大湾区成功建立了更好的数据基础设施，推动了跨区域的数据共享，为开展真实世界研究奠定了坚实的基础。”武田中国总裁、中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会（RDPAC）执行委员会副主席单国洪表示。

真实世界研究持续落地、不断深入，为新药研发带来新的机遇，但随之而来的挑战亦不容忽视。“比如如何推动跨区域医疗数据整合、如何在保障数据隐私的同时促进数据的高效利用，以及如何进一步简化跨境合作审批流程等，这都是我们急需解决的问题。”单国洪指出。

南方医科大学陈平雁教授在上述会议中就这一问题解释道，这是药物研发一条新的监管途径，为提升新药研发效率带来新的机遇，但也面临诸多挑战。例如，对研究者而言，过往已经熟悉了RCT（随机对照试验）的研究模式，而对于真实世界研究需要有一个学习的过程，只有对真实世界研究有了深入理解，才可能主导开展高质量的药物注册为目的真实世界研究。

香港科研制药联会董事张泽峰则指出，作为大湾区城市之一，香港药物的上市速度快，加上在真实世界研究的经验、医管局的电子病历资料等，可以为大湾区真实世界研究提供更雄厚的数据和技术基础。“港澳药械通”先行先试的政策，使大湾区发展真实世界研究更具优势。他希望此次论坛只是一个开始，未来协同大湾区一同推动真研发展和应用。

近年来，广东省不断加快生物医药产业布局，从政策、资金等方面大力支持生物医药产业发展。陈平雁指出，就生物医药发展本身而言，如果想真正实现“弯道超车”，广东应该充分利用丰富的真实世界数据资源，当然这需要领导层决策，协调各相关部门，建立行之有效的数据使用机制，建设高质量的真实数据平台，从而带动生物医药产业的快速发展。

真实数据平台不但必须维持高质量，亦必须做到多地共用数据，才能为大湾区的真研发展提供稳固基础。香港大学药理及药剂学系、伦敦大学学院药学院名誉教授黄志基教授在论坛的午餐会上建议，建立一个粤港澳大湾区内各城市可共用医疗大数据的平台。

政策利好持续释放

2021年8月，“港澳药械通”政策在粤港澳大湾区内地九市正式扩展实施，打通了国际先进创新药械快速进入临床应用的通道，使已在港澳上市的药品，以及港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，在临床急需的情况下，可在大湾区内地指定医疗机构使用。

为了全力助推“港澳药械通”政策顺利实施，目前粤港澳大湾区开展港澳已上市传统外用中成药的简化审批工作，港澳药械跨境委托生产政策，国家药监局药品审评检查大湾区分中心、国家药监局医疗器械审评检查大湾区分中心建设，开辟横琴粤澳深度合作区，中山港药品进口口岸启用，以及推动澳门地区已上市部分药品在横琴粤澳深度合作区使用等七个方面。

截至目前，“港澳药械通”指定医疗机构达到45家，实现大湾区内地9个地市全覆盖，引进港澳已上市药械品种79种（药品39种，器械40种），惠及大湾区居民近万人次，成功打通了创新药械快速进入内地的通道，实现了成功探索粤港澳药械合作的新模式。此外，进一步吸引全球跨国药械企业关注广东，推动粤港澳大湾区创新药械集聚发展。

广东省人民医院是粤港澳大湾区“港澳药械通”政策的指定医疗机构之一，已引入多种进口药物和医疗器械。广东省人民医院眼科主任余洪华教授以布西珠单抗为例，说明“港澳药械通”在真实世界研究中的优势。

布西珠单抗是由跨国巨头诺华集团研发，用于治疗湿性（新生血管性）黄斑变性（wAMD/nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）的新一代创新型药物，其组织穿透性强，能更快改善黄斑水肿及提升视力，且明显延长打针间隔，从而改善患者依从性，大幅降低患者的治疗负担并提高患者的生活质量。

在“港澳药械通”政策东风下，广东省人民医院成功引入布西珠单抗，并发起了创新性临床研究——BEST研究。BEST研究，全称“Brolucizumab Effectiveness and Safety Trial”，是广东省人民医院牵头发起的，评估布西珠单抗治疗经治未达标糖尿病黄斑水肿的有效性与安全性单臂临床研究，也是国内首个关于布西珠单抗的真实世界研究。

余洪华指出，研究显示该创新药物提升了患者治疗效果，还提供了来自大湾区的首批中国真实世界数据，惠及患者与医生。

香港政府也高度重视医药创新及真实世界研究。在“十四五”规划中，香港被定为国际医药创新枢纽。香港在药物注册制度改革上实行“1+”制度，即在任何一个ICH成员国家获批的创新药械，可以通过本地真实世界数据支持在香港加速上市。这一政策为大陆获批上市的创新药械进入香港市场提供了有力的支持，目前已有五个大陆上市的新药进入香港市场。

在配套方面，香港医管局拥有覆盖1100万病人的43家公立医院的高质量电子病历数据，香港特区政府未来亦会成立“真实世界研究及应用中心”，与广东省政府和深圳市政府密切合作，推动数据共享，以支持真实世界研究的开展。这一系列措施，会使香港成为推动大湾区真实世界研究的重要支柱。